Ken Ikeda Madsen & Shutterstock

Genterapi får lamme mus til å gå

Lammelser som skyldes skader på ryggmargen, har så lang vært uhelbredelige. Nå gir genterapi på mus håp om at skadene kan repareres, slik at lamme mennesker kan gjenvinne førligheten.

Ved hjelp av genterapi har forskere for første gang kurert lammelser som skyldes brudd på nervebanene i ryggmargen.

Gjennombruddet, som foreløpig er lykkes på forsøksmus, gir håp om at også mennesker med skader i ryggmargen kan gjenvinne førligheten.

Følg det banebrytende forsøket trinn for trinn

Designerprotein reparerer ryggmargen

Forsøk med mus viser at et spesielt protein kan få en ryggmarg til å vokse sammen igjen.

Ken Ikeda Madsen & Shutterstock

Virus smugler DNA-oppskrift inn i musens hjerne

Forskerne utstyrer et harmløst virus med DNA-oppskriften i designerproteinet hyper-interleukin 6. Viruset sprøytes inn i musehjernen, der den invaderer en nervecelle.

Nervecelle lures til å produsere designerprotein

Nervecellen tar opp DNA-oppskriften i designerproteinet i sitt eget arvemateriale. Deretter begynner den å produsere proteinet som setter fart på nervecellens vekst.

Proteinet eksporteres til andre nerveceller

Nervecellen har forbindelser til andre nerveceller, og derfor spres proteinet til dem. Et stort antall nerveceller begynner nå å vokse, selv om de ikke selv produserer proteinet.

Nervecellene bygger bro over ryggmargsbruddet

Nervecellenes utløpere, såkalte aksoner, vokser over bruddet i ryggmargen og gjendanner kontakten på den andre siden, slik at hjernen igjen kan kommunisere med bakkroppen.

Nøkkelen til det oppsiktsvekkende resultatet er et såkalt designerprotein ved navn hyper-interleukin 6, som stimulerer nervecellers vekst.

Det finnes ikke naturlig i kroppen, men ved hjelp av genterapi kan forskere få nerveceller til å produsere det. Og det var akkurat det forskerne fra Ruhr University Bochum i Tyskland gjorde i de nye forsøkene.

Musene gikk etter få uker

Forskerne arbeidet med mus med ryggmargen som var kuttet, slik at de ikke kunne bevege bakkroppen. Deretter brukte forskerne et virus til å smugle den genetiske oppskriften på designerproteinet inn i nervecellene i musenes motoriske hjernesenter.

Til forskernes egen overraskelse kunne musene gå normalt igjen etter bare to–tre uker.

Forskerne lammet bakkroppen på mus ved å skjære over ryggmargen (øverst). Allerede to–tre uker etter genterapien kunne musene gå igjen (nederst).

© Lehrstuhl für Zellphysiologie

Hemmeligheten bak suksessen er at det er tilstrekkelig at noen få nerveceller produserer designerproteinet. Fordi cellene har forbindelser til andre nerveceller, som er involvert i de motoriske ferdighetene, blir proteinet også spredt til dem, og dermed setter det i gang veksten hos alle cellene.

Nye forsøk med gamle skader

Cellenes lange utløpere gjennom ryggmargen, som kalles aksoner, begynner dermed å vokse fram til de igjen kan nå nervebanene på den andre siden av ryggmargsbruddet. Dermed gjenskapes kontakten mellom hjernen og musklene i bakkroppen.

Forskerne vil nå undersøke om behandlingen også virker hvis ryggmargsskaden har skjedd for lenge siden. Det vil ha stor betydning for hvor nyttig den kan bli for mennesker.