Den banebrytende CRISPR-teknologien, som gjør det mulig å klippe og lime i gener, har åpnet mange dører for behandling av sykdommer. I skrivende stund blir det forsket på CRISPR til behandling av alt fra kreft og HIV til herpes og cystisk fibrose.
Forskning er basert på at utvalgte celler trekkes ut av kroppen, redigeres i et laboratorium og settes inn i kroppen igjen. Inntil nå.
Forskere ved Oregon Health and Science University har nemlig for første gang brukt CRISPR rett i menneskekroppen og tatt teknologien inn i en ny tidsalder.
Det store gjennombruddet har skjedd i et forsøk på å kurere den arvelige og uhelbredelige øyensykdommen Leber congenital amaurosis. Sykdommen skyldes en mutasjon i genet CEP290, som blokkerer et spesielt protein som er nødvendig for å gjøre lys om til signaler i hjernen.
Resultatet er at barn som har sykdommen, enten fødes blinde eller blir det i løpet av tidlig barndom.
Genredigerende øyendråper legges bak netthinnen
Under forsøket dryppet forskere tre dråper med genredigerende mekanismer inn bak netthinnen til utvalgte pasienter.
Målet er at CRISPR-teknologien kan fjerne den skyldige mutasjonen fra genet og langsomt gjenopprette evnen til å se.
Forsøket besto av flere operasjoner av en times varighet, der pasientene ble lagt i narkose og dryppet med de spesielle øyedråpene.
Om forsøket lykkes, er fortsatt uvisst, for det vil gå minst en måned før de endelige resultatene er klare.
Tidligere forsøk på mus og aper indikerer imidlertid at sjansene for suksess er gode, og ifølge Mark Pennesi, som er en av legene som står bak, åpner den nye bruken av CRISPR opp for mange muligheter:
«I tillegg til å kunne tilby behandling til tidligere uhelbredelige former for blindhet, kan bruken av CRISPR inne i kroppen også tilby behandling for en rekke andre sykdommer», forteller han i en pressemelding på hjemmesiden til Oregon Health and Science University.